In Zusammenarbeit mit Frau Liesa Regner-Nelke
Die generalisierte Myasthenia gravis bezeichnet eine Autoimmunerkrankung, bei der die synaptische Transmission an der neuromuskulären Endplatte inhibiert wird. Grund sind pathogene Autoantikörper, welche Proteine der post-synaptischen Membran binden. Trotz vielfältiger Therapieoptionen ist die Behandlung für viele Patienten mit zahlreichen Nebenwirkungen und unzureichendem Therapieansprechen verbunden. Die aktuell in Phase drei Studien getesteten, neuen Therapeutika Rozanolixizumab und Zilucoplan zeigen nun erste vielversprechende Ergebnisse.
Im Rahmen der MycarinG Studie wurden für den monoklonalen Antikörpers Rozanolixizumab, welcher den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) zum Ziel hat, die primären Endpunkte erreicht. So zeigt sich eine statistisch signifikante und klinisch relevante Änderung des Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Scores an Tag 43 im Vergleich zu Ausgangswerten. Darüber hinaus sei die Therapie gut vertragen worden.
Ähnliche Ergebnisse zeigten sich für Zilucoplan ein Petit, welches den Complementfaktor C5 inhibiert. In der RAISE Studie, die das Medikament im Vergleich mit einem Placebo untersucht, konnten ebenfalls die primären Endpunkte erreicht werden. Es zeigte sich eine signifikante Verbesserung des MG-ADL in Woche 12. Auch die sekundären Endpunkte im Sinne einer Verbesserung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Scores, des Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores und des MG-QoL15r Scores konnte erreicht werde. Darüber hinaus zeigte sich auch hier eine gute Verträglichkeit der Behandlung.
Das biopharmazeutische Unternehmen UCB plant die Beantragung der Zulassung beider Medikamente noch in diesem Jahr.