In Zusammenarbeit mit Alice Willison
Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (AHSCT) ist eine hochwirksame Therapieoption für Patienten mit hochaktiver, therapierefraktärer Multipler Sklerose (MS). Mit dem Update 2025 haben ECTRIMS und EBMT ihre Empfehlungen aktualisiert und betonen erneut, dass eine frühzeitige Indikationsstellung entscheidend ist, um den maximalen Nutzen dieser Therapie zu erzielen.
Wer kommt für AHSCT infrage?
Die Auswahl geeigneter Patienten basiert auf folgenden Kriterien:
✔ Alter unter 45 Jahren
✔ Krankheitsdauer unter 10 Jahren
✔ Hochaktive, therapierefraktäre MS mit schneller Behinderungsprogression
✔ Hohe Anzahl an Schüben, neue MRT-Läsionen, nur teilweise Remission nach Schüben
✔ EDSS <6, sofern kein akuter Schub in den letzten Monaten
✔ Für RRMS: Versagen von mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie (DMT)
✔ Für progressive MS: Kürzere Krankheitsdauer, aktive MRT-Läsionen, rasche Progression
Biomarker wie Neurofilament light chain (NfL) und Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAP) werden zunehmend erforscht, um die geeigneten Patienten noch gezielter zu identifizieren.
Vergleich mit anderen MS-Therapien
Mehrere Studien zeigen die Überlegenheit von AHSCT gegenüber Alemtuzumab, Fingolimod und Natalizumab bei hochaktiver schubförmiger MS, jedoch nicht im Vergleich zu Ocrelizumab. Die MIST-Studie konnte belegen, dass 90% der Patienten nach fünf Jahren schub- und progressionsfrei waren – ein deutlicher Vorteil gegenüber herkömmlichen DMTs.
Bei primär und sekundär progredienter MS hingegen zeigt AHSCT nur begrenzte Wirksamkeit. Allerdings gibt es Hinweise, dass die Therapie die Hirnatrophie verlangsamen und bestimmte Krankheitsmechanismen beeinflussen könnte.
AHSCT bei NMOSD – eine neue Perspektive?
Während AHSCT bei MS etabliert ist, gibt es erste Hinweise auf eine mögliche Rolle bei NMOSD. Besonders Patienten mit hochaktiver, therapierefraktärer NMOSD könnten profitieren, vor allem wenn Regime mit CD20-Antikörpern oder antikörperdepletierenden Strategien angewendet werden.
Herausforderungen und Sicherheitsaspekte
- Vorherige MS-Therapien beeinflussen die Mobilisierung und das Immunsystem nach AHSCT. Besonders nach Alemtuzumab oder zytotoxischen Therapien sind sorgfältige Abwägungen nötig.
- MS-Reaktivierungen nach AHSCT erfordern eine individuelle Behandlung, aber eine erneute Gabe von DMTs ist meist nicht notwendig.
- Langzeitrisiken: Nach 10 Jahren sind Krebsrisiko (3,5%), endokrine Komplikationen (20,3%) und kardiale Komplikationen (13,1%) bekannt .
Fazit
AHSCT ist eine Option für junge, hochaktive MS-Patienten, die auf herkömmliche Therapien nicht ausreichend ansprechen. Neue Erkenntnisse zu Biomarkern, Langzeitverläufen und möglichen Anwendungen bei NMOSD machen diese Therapie weiterhin zu einem spannenden Forschungsfeld.