Kategorie: Neuromuskuläre Erkrankungen

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Efgartigmod für Myasthenia gravis

In Zusammenarbeit mit Christopher Nelke

Das Komitee für medizinische Produkte für den Einsatz beim Menschen (CHMP) der europäischen Arzneimittelbehörde hat sich für den Einsatz von Efgartigimod für die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ausgesprochen. Efgartigimod ist ein Antikörper-Fragment und blockiert den neonatalen Fc-Rezeptor. Durch diese Blockade wird die Konzentration von Antikörpern im menschlichen Blut reduziert. Antikörper sind maßgeblich an der Entstehung der Myasthenia gravis beteiligt.

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Welt-ALS Tag 2022 – ein Kommentar

In Zusammenarbeit mit PD Dr. Michael Gliem und PD Dr. John Lee

Allgemeine Fakten:

Die ALS ist eine Erkrankung bei der die Motoneurone degenerieren, die nach einer voranschreitenden Lähmung des Körpers schließlich durch eine Atemlähmung zum Tode führt. Die Ursachen sind in den meisten Fällen unklar, in 15% der Fälle lassen sich Genmutationen für die Krankheit anschuldigen. Bislang gibt es keine Medikamente, die zu einer Heilung der Erkrankung führen.

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Neuen Biomarkern auf der Spur

Neurologe Dr. Marc Pawlitzki erhält Felix-Jerusalem-Preis der DGM

Eine Pressemitteilung der Klinik für Neurologie des Universitätsklinikums Düsseldorf

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwere und rasch fortschreitende neurologische Erkrankung, die durch den Untergang von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark gekennzeichnet ist. Bisher gelingt es nicht den Krankheitsverlauf effektiv zu stoppen, sodass die Prognose der Erkrankung meist infaust ist. Obwohl die ALS in erster Linie als primär neurodegenerative Erkrankung des Zentralen Nervensystems beschrieben wird, sprechen neuere Erkenntnisse dafür, dass auch Entzündungsmechanismen das Fortschreiten und das Ausmaß der Erkrankung maßgeblich beeinflussen.

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Erste Phase 3 Ergebnisse für Rozanolixizumab und Zilucoplan

In Zusammenarbeit mit Frau Liesa Regner-Nelke

Die generalisierte Myasthenia gravis bezeichnet eine Autoimmunerkrankung, bei der die synaptische Transmission an der neuromuskulären Endplatte inhibiert wird. Grund sind pathogene Autoantikörper, welche Proteine der post-synaptischen Membran binden. Trotz vielfältiger Therapieoptionen ist die Behandlung für viele Patienten mit zahlreichen Nebenwirkungen und unzureichendem Therapieansprechen verbunden. Die aktuell in Phase drei Studien getesteten, neuen Therapeutika Rozanolixizumab und Zilucoplan zeigen nun erste vielversprechende Ergebnisse.

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Ein zweischneidiges Schwert

Sirolimus in der Therapie der Einschlusskörper-Myositis

Für die Behandlung der Einschlusskörper-Myositis (Inclusion body myositis, IBM) fehlt es aktuell noch an effektiven Therapiestrategien. Immunmodulatorische Therapieversuche, die bei Autoimmunerkrankungen erfolgreich eingesetzt werden, konnten den Krankheitsverlauf bisher nicht nachhaltig beeinflussen.  Der ausbleibende Therapieerfolgt fordert daher den Einsatz alternativer Therapiestrategien- und Ziele.

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